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Chiuchiolo y Crystal describen las diversas estrategias para la terapia génica AAT para las manifestaciones pulmonares de AATD y el estado de la técnica en traer la terapia génica AAT a la cabecera del paciente.

Estos investigadores observaron que los estudios de seguridad y eficacia pre-clínicos con el vector AAVrh.

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Estudios en animales y humanos han demostrado que la AAT podría controlar las respuestas inflamatorias, inmunológicas, y tejido de protección.

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En una fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, estos investigadores probaron inhaladas Aapha-1 HC, una nueva formulación de alfa 1-PI en forma de aerosol, en los pacientes con FQ.

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Walsh, co-fundador de la Fundación Alpha-1, fallecido el 7 de marzo de a los 68 años. El Déficit de Alfa-1 antitripsina es una condición genética hereditaria transmitida de padres a hijos a través de sus genes. Alpha-1 Global es un programa de la Fundación Alpha-1, diabetes alfa 1 antitripsina tipo 1 tiene como objetivo crear una red de colaboración internacional de representantes de pacientes, médicos e investigadores para promover el conocimiento, la detección y el acceso a tratamiento en materia de Alfa-1 en todo el mundo.

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En el caso de la diabetes, el estudio de QED Bioscience asegura que la terapia génica con AAT libra de padecerla a una parte sustancial de los ratones de laboratorio empleados. El AAT también previno o revirtió la diabetes en algunos casos.

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Estudios preliminares en humanos afirman que estos productos son seguros y bien tolerados por los diabéticos. En cuanto a los pacientes de artritis reumatoide, una enfermedad autoinmune sistémica caracterizada por la inflamación y destrucción crónica de las articulaciones, los estudios de QED se basan en los efectos antiinflamatorios de la proteína Alfa-1 Antitripsina.

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QED trabaja en desentrañar las diversas funciones de la AAT, así como las complejidades de las enfermedades autoinmunes.

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